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股票账户开户临床难以按需调整剂量

天津北方网讯：近日，28岁的易女士（化名）顺利产下宝宝，成为一名母亲。与许多新手妈妈不同，易女士是一位血管性血友病患者。幸运的是，在中国医学科学院血液病医院，易女士获得了该疾病创新药物在天津的首张处方，在创新药物的有效保障下，最终顺利分娩，母子平安。目前，易女士产后恢复良好，各项指标均正常。

血管性血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病。患者由于基因突变引起血管性血友病因子数量减少或功能异常，从而自幼常于皮肤和黏膜发生出血事件，严重时甚至会发生内脏出血进而危及生命。由于疾病罕见，我国血管性血友病首诊误诊率超过40%，患者从首次就诊到明确诊断平均需要7.12年。

作为中国血友病协作组创始单位，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心长期专注于血小板及出凝血疾病的诊疗及研究，尤其是难治、复发患者以及诸如基因治疗等前沿技术的探索。中国医学科学院血液病医院血液学研究所副书记张磊教授表示：“国内血管性血友病患者多年以来由于缺乏针对性疗法，在紧急情况下大多依靠新鲜血浆或冷沉淀等血浆制品进行治疗，但不同血浆制品中含有的血管性血友病因子不确定、批次不稳定，临床难以按需调整剂量，治疗效果常受影响。注射用伏尼凝血素α的正式临床应用填补了这一替代疗法空白，为医生提供了有力的新武器，将显著推动我国血管性血友病的规范化诊疗。”

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案例中提到的易女士因患病导致其孕育之路格外坎坷，孕期多次超声检查提示宫腔积血，分娩时更是面临严重大出血的风险。中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任医师薛峰教授表示：“不同于A型血友病和B型血友病，血管性血友病在男女群体中均可发生。该疾病对女性健康威胁更甚，可能导致女性患者月经期出血量异常增多，引发贫血、虚弱甚至晕厥。而分娩时不可预测的大出血风险更是显著高于一般女性，且生育能力多受影响，严重时甚至危及生命。”

作为目前全球首个且唯一采用基因重组技术生产的重组血管性血友病因子，注射用伏尼凝血素α具有完整的多聚体结构，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的精准替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法，亦无血源感染风险。

薛峰表示，重组血管性血友病因子注射用伏尼凝血素α已经在天津正式进入临床使用。研究显示，注射用伏尼凝血素α的安全性总体可控，最常见的不良事件为注射部位反应、头痛和恶心。未来，将为国内血管性血友病成人患者（年龄为18岁及以上）带来精准的创新治疗选择。（津云新闻记者赵颖妍）

发布于：北京市

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